作者 | 草履虫 编辑 | 郑瑶 曾以279万元最高支付价刷新国内药价纪录的波哌达可基注射液（信玖凝），终于迎来了商业化上的关键一单。 2026年6月，信玖凝将患者最高支付金额下调至139万元及以下，两个月后，8月24日，这款用于治疗血友病B的AAV基因疗法在天津开出首张商业处方。 首张商业处方的开出标志着信玖凝开始进入真实世界的商业化验证阶段，也为中国高价一次性基因疗法的支付路径提供了第一个可观察样本。 01 一次给药，多年功能性治愈 血友病B是一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者常被称为“玻璃人”。轻微磕碰甚至日常活动，都可能引发关节、肌肉等部位出血，严重时还可能危及生命。长期反复出血还会造成关节损伤，影响患者正常生活。 波哌达可基注射液（信玖凝）由信念医药研发，是国内首款获批上市的血友病B基因治疗药物，用于中重度血友病B成年患者。 信玖凝采用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体，将经过优化的凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝细胞，使肝脏持续表达凝血因子Ⅸ，从源头补足患者缺失的凝血功能。 相比传统治疗需要长期、反复接受凝血因子预防性治疗， 基因治疗最大的吸引力在于“一次给药、长期获益”，通过单次静脉输注，让患者自身持续产生凝血因子，从而减少出血以及对外源性凝血因子的依赖。 海外已经提前验证了这条技术路线。2022年至2024年， 欧美先后批准Roctavian、Hemgenix和Beqvez三款血友病基因疗法，均采用单次静脉输注。 其中，针对血友病B的Hemgenix和Beqvez在美国的上市标价均为350万美元，针对血友病A的Roctavian定价约290万美元。 高价也很快暴露出基因治疗商业化的难题。 三款产品中，Beqvez和Roctavian后来都遭遇商业化压力。辉瑞在Beqvez上市不到一年后，于2025年宣布停止其全球开发和商业化；Roctavian的销售表现同样低于预期（表1）。 表1.欧美获批的三款血友病基因疗法 数据